AG10-501 – Amiloidose associada à transtirretina

• ≥ 18 a ≤ 76 anos de idade;
• Variante do gene TTR conhecidamente patogênica (por exemplo, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A ou todas as demais variantes de TTR patogênica) confirmada pelo laboratório central antes da randomização;
• Os participantes devem ser assintomáticos de uma variante de TTR patogênica conhecidas;
• A idade do participante não deve ser mais do que 10 anos (≤ 10) menor que a do PADO.
  -> Exemplo: se a PADO de um participante for determinada como sendo de 50 anos, a idade do participante deverá ser no mínimo 40 anos de idade (≥ 40) e menor ou igual a 75 anos de idade (≤ 75).

ClinicalTrials.gov: NCT06563895