Amiloidose Cardíaca

Avaliar a eficácia e a segurança de uma dose única de NTLA-2001 em comparação ao placebo    População: 18 a 90 anos de idade; Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia; Histórico médico de insuficiência cardíaca (IC), conforme definida por: Tratamento atual com diurético de alça E Um dos seguintes: Hospitalização por IC no período de 12 meses antes da administração da intervenção em estudo (não devido à arritmia ou a um distúrbio do sistema de condução tratado com um marca-passo permanente) OU Evidência clínica de IC no período de 12 meses antes da administração da intervenção em estudo (com ou sem hospitalização), manifestada por sinais e sintomas de sobrecarga de volume ou pressões intracardíacas elevadas (por exemplo, elevação da pressão venosa jugular, dispneia, sinais de congestão pulmonar à radiografia ou auscultação de tórax ou edema periférico) Triagem de NT-proBNP, um marcador sanguíneo de gravidade da IC, maior ou igual a 600 pg/mL e menor que 10.000 pg/mL.; ATENÇÃO: pacientes em uso de Tafamidis há > 56 dias poderão ser incluídos. ClinicalTrials.gov: NCT06128629

Acoramidis para prevenção de amiloidose associada à transtirretina   População: ≥ 18 a ≤ 76 anos de idade; Variante do gene TTR conhecidamente patogênica (por exemplo, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A ou todas as demais variantes de TTR patogênica) confirmada pelo laboratório central antes da randomização; Os participantes devem ser assintomáticos de uma variante de TTR patogênica conhecidas; A idade do participante não deve ser mais do que 10 anos (≤ 10) menor que a do PADO. -> Exemplo: se a PADO de um participante for determinada como sendo de 50 anos, a idade do participante deverá ser no mínimo 40 anos de idade (≥ 40) e menor ou igual a 75 anos de idade (≤ 75). ClinicalTrials.gov: NCT06563895

Avaliar a eficácia e a segurança de Nucresiran.   População: 18 a 85 anos de idade; Pacientes em CF I - III da NYHA. Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia; Ecocardiografia com espessura da parede anteroseptal em diástole final      > 12 mm para homens e > 11 mm para mulheres; Cintilografia pirofosfato com captação cardíaca (grau 2 ou 3); Histórico médico de IC com pelo menos 1 hospitalização anterior ou evidência clínica de IC (com ou sem hospitalização), que atualmente exija tratamento com diurético; Tratamento para IC com doses estáveis nos último 30 dias.   Obs : Pacientes com TFG < 30ml/min não poderão ser incluídos.   ClinicalTrials.gov: NCT07052903