Anemia Falciforme

BO42452_CROSSWALK A Estudo randomizado de fase IB controlado por placebo avaliando a segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do crovalimabe para o tratamento de episódios vaso-oclusivos agudos não complicados (VOE) em pacientes com doença falciforme (DF).

GBT2104-131 Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia de inclacumab em participantes com doença falciforme que apresentam crises vaso-oclusivas.

GBT2104-132 Um Estudo Multicêntrico, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo de uma Dose Única do Inclacumab para Reduzir as Reinternações de Participantes com Doença Falciforme e Crises Vaso-oclusivas Recorrentes.

Estudo randomizado, controlado com placebo, duplo-cego, de Fase IIa, para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de Crovalimabe em comparação ao placebo.   População: Idade entre 12 e 55 anos e peso corporal maior/igual a 40kg; dois ou mais (até 10) episódios vaso oclusivos documentados nos últimos 12 meses. Se estiver em tratamento para doença falciforme, a dose deve estar estável por pelo menos 3 meses. Hemoglobina maior que 6g/dL.

Voxelotor versus placebo para tratamento de úlceras de perna em pacientes com doença falciforme.  População:  > 12 anos , diagnóstico documentado de anemia falciforme (hemoglobina falciforme com 2 genes falciformes, hemoglobina falciforme e um gene de beta talassemia), pelo menos uma úlcera cutânea na extremidade inferior (perna, tornozelo ou dorso do pé (duração: ≥ 2 semanas e < 6 meses na triagem. Tamanho: > 2 centímetros quadrados (cm2) antes da randomização). 

Avaliar a Eficácia e Segurança de Crizanlizumabe versus Placebo, com ou sem terapia com Hidroxiureia/Hidroxicarbamida. ClinicalTrials.gov: NCT06439082